Regulatory and reimbursement frameworks of medicinesa study of the differences across jurisdictions

Resumen

INTRODUCCIÓN En la Unión Europea (UE), el derecho a la protección de la salud pública es un derecho reconocido y una prioridad de los gobiernos. En la Unión Europea, el sistema de evaluación regulatorio funciona de una manera coordinada y armonizada entre los Estados Miembros. La obtención de una evaluación regulatoria favorable supone el primer paso en el camino de un medicamento hacia el mercado. Adicionalmente a esta evaluación regulatoria, un medicamento también necesita superar las negociaciones en relación a las decisiones de fijación de precio y reembolso con los respectivos gobiernos nacionales de la UE. Los sistemas sanitarios Europeos se encuentran cada vez más presionados hacia la implantación de mecanismos que permitan una moderación del gasto sanitario. La evaluación de tecnologías sanitarias, disciplina conocida comúnmente como HTA (Health Technology Assessment), es la principal herramienta utilizada en la toma de decisiones sobre la financiación de las diferentes alternativas farmacológicas disponibles. Las Autoridades Sanitarias evalúan la calidad, la seguridad y la eficacia de un medicamento en base a sus propios méritos mientras que los organismos de HTA evalúan la seguridad y la eficacia de un medicamento comparativamente a otras terapias disponibles en el mercado, es decir, el coste-eficacia relativo. Como resultado, la industria farmacéutica se encuentra con la dificultad de que los datos requeridos por ambos sistemas no son necesariamente los mismos, debido al hecho de que los Reguladores y los organismos de HTA tienen un alcance y objetivos diferentes en sus evaluaciones. Conscientes de esta situación que amenaza con dificultar un desarrollo competitivo de la industria farmacéutica en Europa y que a largo plazo podría incluso conllevar un impacto negativo en la investigación y desarrollo de nuevos medicamentos, las instituciones de la UE han lanzado una serie de iniciativas legales con el fin de crear un mandato político que permita la cooperación y las mejoras en este área. DESARROLLO TEÓRICO El estudio que se presenta en esta Tesis parte de la hipótesis de que a pesar de los intentos recientes de armonización de las evaluaciones de tecnologías sanitarias entre los distintos organismos europeos de HTA y la búsqueda de una interfaz en relación a los requerimientos del marco regulatorio, todavía existen numerosas discrepancias que son debidas no solo a las exigencias económicas de naturaleza local sino también debidas a diferencias en las aproximaciones metodológicas. Este estudio analiza las características específicas de ambos marcos, el regulatorio y el HTA, con el objetivo de identificar aquellas áreas donde las discrepancias pudieran ser armonizadas. En este estudio de investigación, se eligieron dos productos farmacéuticos (Kalydeco y Yervoy). Dadas las patologías para las que estos medicamentos están indicados (enfermedades que ponen en riesgo la vida), con ausencia de alternativas farmacológicas equivalentes, estos medicamentos ofrecían un escenario óptimo para el análisis de los elementos que influyen en las decisiones de reguladores y HTA. Es más, el hecho de que uno de los medicamentos esté indicado para una enfermedad crónica (Kalydeco) y el otro para una enfermedad terminal (Yervoy) ofrecía adicionalmente la oportunidad de investigar el efecto que una previsión a largo plazo en los presupuesto de salud pudiera tener en las decisiones. CONCLUSIÓN El estudio llevado a cabo con Kalydeco y Yervoy confirma la hipótesis inicial de que a pesar de los programas de los últimos años dirigidos a armonizar las evaluaciones HTA entre los organismos HTA europeos y también en relación a los requerimiento del marco regulatorio, todavía existen discrepancias que están enraizadas no solo en las exigencias económicas locales sino también en la metodología científica empleada.