Desarrrollo y acceso al mercado de medicamentos oncológicos personalizados

Résumé

La medicina personalizada, estratificada o de precisión constituye un cambio de paradigma en el tratamiento del cáncer, y es uno de los principales factores que condicionan el imparable aumento del gasto farmacéutico oncológico en la última década. Se basa en el uso de medicamentos oncológicos personalizados (MOPs), terapias dirigidas molecularmente a alteraciones específicas del tumor reflejadas explícitamente como biomarcador predictivo de respuesta en su indicación terapéutica, y en las correspondientes pruebas diagnósticas moleculares para identificarlas. Desde una perspectiva multidisciplinar, el estudio aborda las particularidades científicas, clínicas, regulatorias y económico-sanitarias de los MOPs, a partir de un análisis comparativo frente a otras terapias oncológicas no personalizadas, tanto dirigidas no estratificadas como quimioterapias citotóxicas clásicas. La muestra analizada incluye todos los nuevos antineoplásicos autorizados en la UE entre 1995 y 2014, con un total de 222 tándems medicamento - indicación, 57 de ellos MOPs. Se plantea un análisis descriptivo de los diferentes factores que condicionan las etapas tanto de I+D y generación de evidencia como de acceso al mercado, que incluye la autorización centralizada en la UE y las decisiones de precio y reembolso (P&R) a nivel nacional, frecuentemente basadas en evaluación de tecnologías sanitarias (ETS), que determinan la disponibilidad del medicamento en los sistemas sanitarios públicos, ejemplificadas en los 5 mercados principales de la UE. A nivel de la I+D se discuten retos específicos asociados a la selección de pacientes basada en biomarcadores, las principales estrategias de desarrollo clínico, y se describe el fenómeno de focalización de MOPs en contadas áreas terapéuticas, que contrasta intuitivamente con las expectativas de diversificación de la medicina personalizada. En el acceso al mercado, se caracterizan importantes divergencias entre criterios y mecanismos regulatorios frente a los de ETS/P&R nacionales, en particular en la aplicación de incentivos y fórmulas de acceso temprano. En el marco del debate actual sobre el coste de medicamentos oncológicos, se analiza la relación entre su valor terapéutico y precio.